Leczenie chorób rzadkich

Choroby rzadkie to takie, w których zachorowalność jest na poziomie nie większym niż 5 chorych na 10 tys. osób. Są to choroby genetyczne, metaboliczne, immunologiczne i rzadkie odmiany nowotworów. W Polsce cierpi na nie kilkadziesiąt tysięcy osób.

Plan obejmie finansowanie leczenia chorób rzadkich oraz zwiększanie poziomu opieki nad cierpiącymi na te choroby. Osoba dotknięta rzadką chorobą często wymaga całodziennej opieki, co zwykle wiąże się z tym, że jej bliski rezygnuje z pracy. Dlatego opiekunowie, którzy zajmują się chorymi osobami mają znaleźli się w systemie opieki społecznej i otrzymywać dodatkowe środki.

Powstanie baza informacji
Minister Zdrowia zapowiedziała też, że od kwietnia 2011 r. resort zdrowia będzie współfinansował międzynarodowy projekt Orphanet, opracowany przez francuskie Ministerstwo Zdrowia. Celem projektu jest zwiększenie dostępu chorych oraz lekarzy do informacji na temat chorób rzadkich. Na język polski przetłumaczona będzie obszerna, istniejąca już baza danych na ten temat.

Do tej pory pacjenci chorzy na chorobę Hurlera, chorobę Gauchera, chorobę Pompego oraz mukoplisacharydoz typu II oraz typu VI byli objęci programami zdrowotnymi finansowanymi przez MZ. Do programów leczenia pięciu wspomnianych chorób zakwalifikowanych zostało 123 pacjentów.

Ponadto w ramach programów zdrowotnych finansowane są również terapie wielu innych chorób rzadkich, takich jak:

- choroba Leśniewskiego-Crohna,
- guzy podścieliskowe przewodu pokarmowego (GIST),
- nadpłytkowość samoistna,
- przedwczesna dojrzałość,
- mukowiscydoza,
- szpiczak mnogi,
- choroba Pradera-Willy’ego.

Choroby przewlekłe traktowane jak rzadkie
Jednocześnie w wykazie chorób przewlekłych określanym rozporządzeniem Ministra Zdrowia, znajdują się inne choroby rzadkie, w tym te, które nie spełniają kryterium populacyjnego przyjętego w Unii Europejskiej. Należą do nich, m.in. stwardnienie rozsiane, czy niektóre choroby nowotworowe. Leki na te choroby są dostępne dla pacjentów bezpłatnie lub za częściową odpłatnością, często ryczałtową. Do chorób tych należą m.in.:

- akromegalia,
- choroba Leśniewskiego-Crohna,
- epidermolysis bullosa,
-  fenyloketonuria,
- miastenia,
- moczówka przysadkowa prosta,
- mukowiscydoza,
- pierwotna dyskineza rzęsek,
- stwardnienie zanikowe boczne,

W chwili obecnej w Agencji Oceny Technologii Medycznych prowadzone są prace nad przygotowaniem rekomendacji na temat zasadności finansowania ze środków publicznych leczenia kolejnej choroby ultrarzadkiej, choroby Niemanna-Picka, w ramach programu zdrowotnego.

Źródło: MZ

2011-03-04